Eficácia, segurança e custo-efetividade do ácido zoledônico no tratamento da doença de Paget

RESUMO EXECUTIVO

Intensidade da recomendação: Fraca a favor do uso da tecnologia em saúde.

Tecnologia: Ácido zoledrônico

Indicação: Tratamento da doença de Paget – osteíte deformante

Caracterização da tecnologia: O ácido zoledrônico pertence à classe de bisfosfonados contendo nitrogênio e atua especificamente nos ossos. É um inibidor da reabsorção óssea mediada por osteoclastos.

Pergunta: O ácido zoledrônico é mais eficaz e seguro no tratamento da doença de Paget do que os medicamentos fornecidos pelo SUS ou demais alternativas terapêuticas?

Busca e análise das evidências científicas: Foram pesquisadas as bases de dados eletrônicas Medline (via pubmed) e The Cochrane Library. Foram incluídos ensaios clínicos randomizados e controlados (ECR) que avaliassem a eficácia do ácido zoledrônico no tratamento da doença de Paget comparado aos medicamentos disponíveis no SUS: alendronato, risedronato, pamidronato, raloxifeno, calcitonina, calcitriol e carbonato de cálcio mais colecalciferol. Adicionalmente, foram pesquisados guias terapêuticos, avaliações de tecnologias de saúde e avaliações econômicas.

Resumo dos resultados encontrados: Foram incluídos seis ECR e três guias clínicos. Nenhum estudo de avaliação de tecnologia em saúde foi encontrado. Todos os seis ECR incluídos nesse PTC apresentaram resultados de desfechos favoráveis ao ácido zoledrônico, como remissão da doença, redução da dor e melhora na qualidade de vida dos pacientes. Esses ensaios foram classificados como sendo de qualidade moderada, devido a aspectos técnicos na condução do estudo e análises de dados. Dos ECR incluídos, dois compararam o ácido zoledrônico versus risedronato, um comparou ácido zoledrônico versus pamidronato e três compararam ácido zoledrônico versus placebo. Os desfechos laboratoriais principais relacionados à doença de Paget (redução dos níveis séricos de fosfatase alcalina e produtos do colágeno) se mostraram significantes a favor do ácido zoledrônico frente a todos os comparadores, na maioria dos ECR incluídos. Não foram avaliados desfechos finalísticos, como a incidência de fraturas.

Recomendação: Recomenda-se fracamente o uso do ácido zoledrônico como alternativa para o tratamento da doença de Paget. Esse medicamento apresentou resultados favoráveis para desfechos intermediários e nas análises de custo-efetividade. Além disso, o custo de tratamento com o medicamento no Brasil foi favorável em relação às alternativas do SUS. Por outro lado, os desfechos finalísticos da doença de Paget avaliados não permitem concluir sobre a eficácia do ácido zoledrônico na redução de fraturas, quedas ou outros resultados clínicos.