Eficácia, efetividade, segurança e estimativa simplificada de impacto orçamentário de elosulfase alfa para mucopolissacaridose IVA

Tecnologia: Elosulfase alfa

Indicação: Terapia de reposição enzimática (TRE) da mucopolissacaridose IVA (doença de Morquio A)

Caracterização da tecnologia: A elosulfase alfa é uma variante da enzima humana N- acetilgalactosamina-6-sulfatase humana (GALNS), produzida por tecnologia de DNA recombinante, utilizando cultura de células de ovário de hamster chinês. A dose recomendada de elosulfase alfa é de 2 mg/Kg de peso corporal, administrada uma vez por semana.

Pergunta: A elosulfase alfa é segura e eficaz para o tratamento da mucopolissacaridose IVA?

Busca e análise de evidências científicas: A busca de evidências foi realizada nas seguintes bases de dados: PubMed, Embase, Lilacs, Centre for Reviews and Dissemination (CRD) e Cochrane Library. Além disso, a pesquisa foi suplementada por consulta na base ClinicalTrials.gov para identificação de possíveis estudos previamente registrados e não publicados. Após a realização da busca nas bases de dados, 235 títulos (incluindo duplicatas) foram localizados. Dois revisores independentes selecionaram 30 estudos para leitura na íntegra e, desses, apenas um estudo foi incluído. Trata-se de um ensaio clínico de fase III randomizado, placebo-controlado, triplo-cego, multinacional e multicêntrico, com 24 semanas de seguimento.

Resumo dos resultados dos estudos selecionados: O estudo avaliou apenas desfechos considerados menos relevantes, tais como caminhada de 6 minutos e subida de escada de 3 minutos. Foi encontrado um benefício pequeno, mas estatisticamente significativo com o uso da TRE em comparação com placebo.

Análise de impacto orçamentário (AIO): Os custos assumidos nessa análise foram restritos aos de aquisição do medicamento elosulfase alfa. Para o cálculo do número de pacientes com MPS IVA a serem tratados com elosulfase alfa foi considerada a prevalência encontrada por Vieira et al. (2008) de 15 pacientes com MPS IVA no total da população brasileira no ano de 2006. Para os anos subsequentes ao ano de 2006, foram considerados uma incidência de MPS IVA de 1 a cada 1.179.000 nascidos vivos (Leadley et al., 2014). O horizonte temporal assumido foi de três anos contados a partir do ano de 2017. A estimativa de impacto orçamentário decorrente da incorporação de elosulfase alfa no Sistema Único de Saúde (SUS) estaria entre R$ 175 milhões e R$ 219 milhões no primeiro ano de incorporação.

Recomendação: Baseando-se na escassez, incerteza e fragilidade das evidências sobre a eficácia, efetividade e segurança da elosulfase alfa para o tratamento da MPS IVA, juntamente com o custo elevado em relação aos benefícios oferecidos, a intensidade de recomendação deste PTC é fraca contra a incorporação da elosulfase alfa no SUS. Porém, acredita-se que caso ocorra uma considerável redução do preço de aquisição da elosulfase alfa, através da negociação entre o Ministério da Saúde (MS) e a BioMarin®, o cenário pode tornar-se mais atrativo. Outra possibilidade de negociação entre o MS e o fabricante seria a proposta de incorporação vinculada à avaliação de desempenho e risk sharing (compartilhamento de risco) com incorporação da elosulfase alfa no SUS para pacientes com MPS IVA sem lesões ósseas graves.