Remédio de R$ 9 milhões promete curar a Atrofia Muscular Espinhal (AME)
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NOSSO RESUMO: A reportagem acompanha Laura, 2 anos, diagnosticada com Atrofia Muscular Espinhal (AME), numa viagem para o realizar um novo tratamento em Boston, com o medicamento Zolgensma, aprovado em maio de 2019 pela Food and Drug Administration dos Estados Unidos. Esse novo medicamento, cuja dose é única e custa aproximadamente 9 milhões de reais (U$ 2,125 mi), chama a atenção pelo preço, mas também pelas vantagens. A AME é causada pela deleção ou mutação genética que acarreta na não produção da proteína SMN, responsável pela proteção dos neurônios motores. A doença é progressiva, afeta 7 a cada 100 mil nascidos e é a maior causa genética de morte de crianças de até 2 anos no mundo.
O Zolgensma foi aprovado depois de testes num grupo de 34 crianças entre 15 dias e 18 meses de idade, e elas serão acompanhadas pelos próximos dez anos. Dave Lennon, presidente da AveXis (laboratório que faz parte da Novartis) comenta que “agora existem crianças se beneficiando de terem tomado apenas uma dose” para tratar a doença.
O medicamento contém vírus modificados para portar somente o gene SMN1 saudável. Eles atravessam a barreira hematoencefálica para chegar às células na medula espinhal. O gene, então, é transportado para os núcleos das células, que começam a sintetizar a proteína SMN normal. Até então, o único medicamento utilizado no tratamento da Atrofia Muscular Espinhal era o Spinraza, que, em 2019 passou a ser disponibilizado pelo SUS. O que, de acordo com o Ministério da Saúde, custa anualmente R$ 1,3 milhão para tratar crianças com AME.
Vanessa Van der Linden, neuropediatra de Laura e que acompanha outros pacientes com AME, diz que “a inteligência é normal, o cérebro é normal, o que vai perdendo é a força muscular”. E continua, dizendo que em Laurinha “o diagnóstico foi pré-sintomático, então ela nunca teve o sintoma, o diagnóstico foi pelo DNA”. A médica descobriu um estudo clínico que procurava pacientes para testar um novo medicamento para AME. Incluída no perfil do teste, a família de Laura fez campanha para pagar pela viagem, uma vez que o tratamento com o novo medicamento seria disponibilizado gratuitamente pela equipe de testes. O novo tratamento ainda é restrito aos Estados Unidos e não há previsão de redução do preço.
POR QUE ESSE TEMA É IMPORTANTE?: Atrofias Musculares Espinhais são um grupo de doenças neuromusculares hereditárias autossômicas recessivas, caracterizadas pela degeneração dos neurônios motores na medula espinhal e tronco encefálico (Ministério da Saúde, 2019). A doença é causada pela deleção ou mutação homozigótica do gene 1 de sobrevivência do motoneurônio (SMN1). De difícil diagnóstico e determinada por sinais clínicos, prejudica movimentos simples. A AME é dividida em quatro tipos: AME aguda ou severa de início precoce; AME crônica, que é sintomática por volta dos 6 a 18 meses de idade; AME juvenil, que surge após os 18 meses; e AME tipo IV, que surge após 10 anos de idade e tem prejuízo motor suave. (Jornal de Pediatria, 2010). A incidência da desordem caminha entre 1 a cada 6.000 e 1 a cada 10.000 nascimentos. A frequência de portadores do gene que não manifestam a doença, ou seja, são heterozigotos para o gene 1, está entre 1 para cada 40 ou 60 indivíduos no mundo.
TÍTULO: O alto custo do medicamento é o que chama atenção para esta reportagem. O Zolgensma é uma nova forma de tratamento para Atrofia Muscular Espinhal, de dose única, que custa 9 milhões de reais.
INTERTÍTULO: O intertítulo é descritivo sobre a AME, apresentando dados de incidência (um a cada dez mil recém nascidos) e a aprovação do medicamento somente nos Estados Unidos.
COMO O ASSUNTO CHEGOU À REDAÇÃO: Revista eletrônica New in Town do portal IOL, grupo Media Capital – Portugal.
DEFINIÇÃO: Reportagem repercute a aprovação, pela agência norte-americana de fiscalização de medicamentos, de um remédio que promete curar a AME em crianças por meio de uma dose única.
PUBLICIDADE / INTERESSE COMERCIAL: Não há evidência na narrativa que demonstra interesses comerciais por parte do grupo Globo.
FONTES DE INFORMAÇÃO: A neuropediatra Vanessa Van der Linden, a mãe de Laura Estefânia Ferreira, Dave Lennon presidente da Avexis
RECURSOS VISUAIS: Entrevistas, imagens de transição, infográfico e ilustrações
CONCLUSÃO: A reportagem é um acompanhamento do caso médico da menina Laura, relacionado a um fato noticiado no ano de 2019 sobre a indústria farmacêutica, a aprovação da FDA dos EUA para o Zolgensma, cuja dose custa R$ 9 milhões. Bem descritiva, passa pela condição médica, tratamentos disponíveis, o novo medicamento, custos e o tratamento do SUS para AME. Entrevistou pessoas próximas à criança e o presidente da desenvolvedora do medicamento. Porém, poderia ter sido entrevistadas pessoas ligadas ao estudo realizado em Boston.
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